Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального
В ходе круглого стола «Перспективы фармацевтики в России», инициатором проведения которого стало Российское агентство медико-социальной информации АМИ, было принято решение о расширении перечня лекарственных препаратов «7 нозологий».
FDA отказало в утверждении расширения показаний препарата Аркалист (Arcalyst) с действующим веществом рилонацепт (rilonacept). Препарату присвоен статус орфанного, он одобрен для терапии редких генетических аутовоспалительных заболеваний, относящихся к группе криопирин-связанных периодических
Пациенты с редким генетическим заболеванием - болезнью Гоше, смогут начать лечение новым препаратом Элелисо / талиглюцераза альфа (Elelyso / taliglucerase alfa) производства Pfizer. Лекарственное средство было одобрено FDA в качестве заместительной терапии болезни Гоше. Причиной возникновения
Aegerion Pharmaceuticals, Inc биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке препаратов для лечения редких заболеваний, объявила о том, что EMA приняло на рассмотрение заявку к одобрению Iomitapide (иомитапид), предназначенный для лечения
Cytokinetics огласила решение EMA по лекарству СК-2017357. EMA внесла препарат СК-2017357-активатор тропонина быстрого сокращения симптомов бокового амиотрофического склероза (БАС), более известный как болезнь Лу Герига, в перечень орфанных препаратов.
Минздравсоцразвития опубликовало на официальном сайте список хронических и жизнеугрожающих прогрессирующих орфанных заболеваний, влекущих за собой сокращение продолжительности жизни больных или их инвалидности.