FDA предоставило препарату нинтеданиб (nintedanib) фармацевтической компании Boehringer Ingelheim статус орфанного лекарственного средства для лечения мезотелиомы. Нинтеданиб представляет собой тройной ингибитор ангиокиназы.
FDA предоставило препарату велипариб (veliparib) фармкомпании Abbvie, предназначенному для лечения рака легкого, статус орфанного лекарственного средства. Велипариб представляет собой ингибитор PARP-белка, без которого раковые клетки не могут восстанавливать поврежденную химиотерапией или лучевой
В ближайшее время российские пациенты с редкими заболеваниями могут остаться без лекарств: перспективы выделения федеральных трансфертов на орфанные препараты в 2016 году остаются неясными. Для сохранения прошлогоднего уровня обеспечения программы «24 редких заболеваний» регионам были обещаны
FDA предоставило экспериментальному препарату селуметиниб (selumetinib) компании AstraZeneca статус орфанного лекарственного средства. Препарат предназначен для лечения рака щитовидной железы III и IV стадий у пациентов, которые не ответили на терапию радиоактивным йодом.
FDA предоставило препарату Эвомела / Evomela (мелфалан / melphalan) американской компании Spectrum Pharmaceuticals статус орфанного. Лекарственное средство предназначено для применения в высоких дозах перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с множественной миеломой.
Европейское медицинское агентство (EMA) предоставило орфанный статус препарату акалабрутиниб (acalabrutinib, АКТ-196)компании AstraZeneca. Это противоопухолевое лекарственное средство предназначено для лечения лимфоцитарной лейкемии, мантийноклеточной лимфомы и лимфоплазмоцитарной лимфомы
В 2015 году в FDA было подано рекордное число заявок на предоставление лекарственному средству статуса орфанного препарата, сообщает STAT. Всего было получено 472 заявки от производителей, из них по 354 было принято положительное решение. Это на 22% больше, чем в 2014 году. Присвоение препарату
Комитет по орфанным лекарственным препаратам при ЕМА принял положительное решение по предоставлению статуса орфанного иммуноонкологическому препарату авелумаб (avelumab) фармацевтических компаний Pfizer и Merck KgaA при применении его для лечения метастатической карциномы Меркеля.
Основной проблемой терапии редких заболеваний является недостаток финансового обеспечения, - к такому заключению пришли эксперты, принявшие участие в информационном семинаре «Редкие болезни, диалог с обществом», проходившем 14 сентября.
