Телотристат этипрат получил от FDA статус орфанного препаратаFDA предоставило лекарственному средству telotristat etiprate (LX1032) от компании Lexicon Pharmaceuticals статус орфанного препарата. LX1032 предназначен для лечения карциноидного синдрома и представляет собой ингибитор синтеза серотонина, то есть снижающий уровень серотонина.

Карциноидный синдром – комбинация симптомов, которые возникли из-за выделения опухолями гормонов и их попадания в кровоток.

Карциноиды - наиболее частые опухоли из нейроэндокринных клеток (клеток АПУД-системы). Эти клетки являются производными неврального гребешка. Они широко распространены в организме, содержат и выделяют некоторые биологически активные пептиды. Наиболее часто карциноиды развиваются в желудочно-кишечном тракте (85%), особенно в тонкой кишке, а также в легких (10%), реже поражают другие органы (например, яичники). Карциноиды кишечника редко (в 10% случаев) проявляются клинически. Это объясняется быстрым разрушением биологически активных пептидов в печени. Лишь при метастазах карциноида кишечника в печень симптомы появляются у 40-45% больных. Что касается карциноидов яичников и бронхиальных карциноидов, они способны вызывать характерный синдром на ранних стадиях заболевания.

По заявлению главного медицинского сотрудника и старшего вице-президента по клинической разработке Pablo Lapuerta в настоящее время в компании ведётся подготовка к III фазе клинических исследований пациентов с диагнозом карциноидного синдрома.

Ранее статус орфанного препарата telotristat etiprate получил от EMA, а FDA предоставило статус приоритетного рассмотрения. Компания Lexicon Pharmaceuticals также намерена провести II фазу испытаний препарата LX1032 в лечении язвенного колита средней и тяжелой формы. На данный момент Лексикон осуществляет четыре исследования, находящихся на промежуточных этапах, по карциноидному синдрому, ревматоидному артриту, синдрому раздраженного кишечника и диабету.