FDA одобрило первую генную терапию для взрослых пациентов с рецидивной или рефрактерной мантийная-клеточной лимфомой - Tecartus (brexucabtagene autoleucel).
Это заболевание - редкая форма неходжкинской В-клеточной лимфомы, обычно поражает лиц среднего и пожилого возраста. B-клетки (тип лейкоцитов, которые помогают организму бороться с инфекцией) у пациентов с данным заболеванием превращаются в раковые клетки и начинают образовывать опухоли в лимфатических узлах и быстро распространяются на другие участки организма.
«В последнее время достигнут большой прогресс в разработке методов лечения изнурительных заболеваний, которые тяжело поддаются терапии. Данный препарат - еще один пример персонифицированного метода лечения, во время которого задействуется иммунная система пациента для борьбы с онкопатологией», - отмечает Питер Маркс (Peter Marks), директор Центра оценки и исследования биопрепаратов FDA. Т-клетки пациента собирают и генетически модифицируют, чтобы включать новый ген, который облегчает нацеливание и уничтожение лимфоцитов. Затем эти модифицированные Т-клетки снова вводят пациенту.
Решение об одобрении препарата основано на результатах многоцентрового клинического исследования с участием 60 пациентов с рецидивирующей формой мантийная-клеточной лимфомы. Полная ремиссия наблюдалась у 62% пациентов. Объективный ответ зафиксирована в 87% случаях.
Информация о препарате предупреждает о синдроме высвобождения цитокинов, который является системной реакцией на активацию и пролиферацию CAR-T клеток и может вызвать такие симптомы, как высокая температура тела и гриппоподобные симптомы, неврологическую токсичность. Побочные эффекты обычно появляются в течение первых 2 нед после терапии (некоторые могут возникать позже) и включают инфекции, уменьшение содержания форменных элементов крови по сравнению с нормой и ослабление иммунитета.
Препарат одобрен по ускоренной процедуре. Ему присвоен статус прорывной терапии, а также он отнесён к орфанным препаратам.