болезнь Помпе

Клинико-экономическое обоснование скрининга на болезнь Помпе у детей в отечественных условиях

Болезнь Помпе с поздним началом (БППН) может быть несвоевременно диагносцирована вследствие общности симптоматики с рядом нервно-мышечных заболеваний. Своевременная диагностика заболевания позволяет вовремя назначить ферментозаместительную терапию (ФЗТ) с целью эффективного лечения и предупреждения

Экономическое бремя болезни Помпе с поздним началом в Российской Федерации

Болезнь Помпе (БП) — редкое наследственное заболевание, характеризующееся при отсутствии эффективной ферментзаместительной терапии (ФЗТ) прогрессирующей мышечной слабостью, сердечно-лёгочной недостаточностью и другими жизнеугрожающими симптомами. Лечение БП представляется затратным, однако данных

Больше чем Помпе

15 апреля отмечается Всемирный день болезни Помпе, учрежденный Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ). Цель мероприятия – привлечение внимания общественности к данному заболеванию.

FDA выделила более 14 млн долларов на разработку орфанных препаратов

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) объявила о предоставлении 15 грантов на разработку орфанных препаратов, предназначенных для лечения редких видов заболеваний. Общая сумма грантов составляет более 14 млн долларов, сообщает Drug Discovery & Development. 

Подписка

Топ 6