В апреле во многих страна мира принято повышать осведомленность о болезни Фабри. Это одно из самых распространенных заболеваний среди орфанных болезней, сложно поддающееся диагностике и без соответствующей терапии оказывающее негативное влияние на качество и продолжительность жизни.
Проблема нехватки лекарственных средств, с которой все чаще сталкиваются пациенты в разных странах, представляет собой потенциальную угрозу для их жизни. Сегодня в Европе наблюдается дефицит медицинских препаратов для лечения целого ряда болезней, в том числе редких заболеваний. Применительно к
FDA разрешило биофармацевтической компании Protalix BioTherapeutics проведение клинических испытаний нового экспериментального лекарственного препарата PRX-102, предназначенного для лечения редкого генетического лизосомального заболевания -болезни Фабри. Компания запланировала начало I/II Фазы
