Препарат Гивлаари / Givlaari (гивосиран / givosiran) компании Alnylam Pharmaceuticals получил одобрение FDA для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина, образующихся в процессе производства гема.
Национальный институт охраны здоровья и совершенствования медицинской помощи Великобритании (NICE) отказал в финансировании в рамках Национальной службы здравоохранения (NHS) двух препаратов, предназначенных для лечения семейного транстиретинового амилоидоза – Тэгседи / Tegsedi (инотерсен /
Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA рекомендовал к одобрению препарат патисиран (patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения наследственного транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у
Компании Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals сообщили о получении положительных результатов в клиническом исследовании экспериментального препарата патисиран (patisiran) на основе технологии РНК-интерференции (RNAi), где он изучался в качестве средства для лечения наследственного
