FDA присвоило препарату Оренция / Orencia (абатасепт / abatacept) фармацевтической компании Bristol-Myers Squibb статус «прорывной терапии» для предотвращения болезни «трансплантат против хозяина» (БТПХ) средней-тяжелой степени
Досье включает данные 12 месяцев наблюдения из основных клинических исследований FIREFISH и SUNFISH, в которых оценивается применение рисдиплама у пациентов со СМА 1, 2 или 3 типа.
FDA одобрило препарат ценобамат (cenobamate)компании SK Life Science для лечения парциальных приступов у взрослых пациентов. Это новый вариант лечения для этой группы пациентов, чье заболевание зачастую трудно поддается лечению и может оказывать значительное влияние на качество жизни пациента.
Европейское Медицинское Агентство (ЕМА) и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предупреждают об увеличении риска развития легочной эмболии и тромбоза глубоких вен у пациентов, принимающих тофацитиниб.
FDA одобрило препарат Адаквео / Adakveo (кризанлизумаб /crizanlizumab-tmca) фармацевтической компании Novartis, предназначенный для предотвращения вазоокклюзивного криза у пациентов в возрасте 16 лет и старше.
FDA расширило показания к применению препарата Калкенс / Calquence (акалабрутиниб / acalabrutinib) компании AstraZeneca, одобрив его использование у взрослых пациентов с хроническим лимфолейкозом и малой лимфоцитарной лимфомой.
FDA одобрило в ускоренном режиме препарат Оксбрита / Oxbryta (вокселотор / voxelotor) компании Global Blood Therapeutics, предназначенный для лечения серповидноклеточной анемии (СКА) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.
FDA одобрило препарат Экссерван / Exservan (рилузол / riluzole) американской компании Aquestive Therapeutics в виде растворимой пероральной пленки, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС).
Препарат Гивлаари / Givlaari (гивосиран / givosiran) компании Alnylam Pharmaceuticals получил одобрение FDA для лечения взрослых пациентов с острой печеночной порфирией, генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина, образующихся в процессе производства гема.
