Генная терапия у детей с SCID синдрома - «Bubble Boy»
В 2011 году в журнале Science Translational Medicine были опубликованы материалы по двум положительным отдалённым результатам применения генной терапииу детей с SCID синдромом. SCID синдром относится к орфанным заболеваниям, и представляет собой тяжелейший наследственный иммунодефицит.