15 января 2020
567 просмотров
FDA в ускоренном режиме одобрило таргетный препарат компании Sarepta для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Препарат Виондис 53 (Vyondys 53) компании Sarepta Therapeutics получил одобрение FDA в ускоренном режиме. Лекарственное средство предназначено для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина. Считается, что эта мутация встречается примерно у 8% пациентов
